जीन थेरेपी बीमारी के इलाज के लिए रोगी की कोशिका में दवा के रूप में न्यूक्लिक एसिड पॉलिमर की चिकित्सीय डिलीवरी की एक तकनीक है। पॉलिमर को संभवतः जीन उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए लक्षित किया जाता है। जीन थेरेपी किसी आनुवंशिक समस्या को उसके स्रोत पर ही ठीक करने का एक तरीका हो सकता है। दोषपूर्ण जीन की एक सही प्रति जोड़कर, जीन थेरेपी रोगग्रस्त ऊतकों और अंगों को सही ढंग से काम करने में मदद करने का वादा करती है। आमतौर पर जीन थेरेपी में एक वेक्टर का उपयोग किया जाता है, आमतौर पर एक वायरस, जीन को उन कोशिकाओं तक पहुंचाने के लिए जहां इसकी आवश्यकता होती है। एक बार जब यह अंदर होता है, तो कोशिका की जीन-रीडिंग मशीनरी आरएनए और प्रोटीन अणुओं के निर्माण के लिए जीन में जानकारी का उपयोग करती है। फिर प्रोटीन (या आरएनए) कोशिकाओं में अपना काम कर सकते हैं।
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